加速研发上市 质量获得认可——我国创新药实现跨越式发展

国家药监局最新公布的数据显示，今年以来，我国共批准上市19款创新药，其中15款是国产创新药。今年一季度，我国创新药对外授权交易总额超过600亿美元，接近2025年全年1300多亿美元的一半，创历史新高。对外授权交易总额快速增长的背后，是我国创新药研发实力和质量获得国际认可。

  创新药是保障人民生命健康的坚固盾牌。今年的《政府工作报告》提出，“推动创新药和医疗器械高质量发展，更好满足人民群众多元化就医用药需求。”创新药在临床使用情况怎么样？如何在保障质量的前提下加速创新？记者进行了调研采访。

  满足临床需求，惠及更多患者

  江苏泰州市的张阿姨突发中风，医生检查发现，张阿姨大脑血管大面积阻塞，病情复杂，需要立即转到苏州做取栓手术。

  从急性缺血性脑卒中发生的那刻起，大脑每分钟就有约190万个脑细胞死亡，取栓的黄金时间是4.5小时，而泰州到苏州约2小时路程。如何在转运途中最大限度地抢时间，降低患者疾病恶化风险？南京大学附属苏州医院院长、神经内科专家李敬伟给出方案：转运过程中溶栓，同时服用依达拉奉右莰醇舌下片来保护脑细胞。

  “手术非常成功，出院后又继续使用这种药抗炎、抗氧化。近期患者来复查，恢复得非常好。”李敬伟说，以前这种类型的患者死亡率很高，现在有了这款创新药，对帮助患者康复起到了重要作用。

  据介绍，卒中是我国居民致死致残的首位原因。我国卒中患者六成以上是缺血性脑卒中。但一直以来，治疗缺血性脑卒中的手段和药物非常有限。2024年12月获批上市的依达拉奉右莰醇舌下片，由先声药业集团有限公司研发，主要用于缺血性脑卒中急性期的神经保护治疗，可以提高患者抢救成功率，改善愈后。

  家住广东广州市的陈大伯今年76岁，患高血压、糖尿病多年，前一阵突发高烧、剧烈咳嗽，被南方医科大学南方医院确诊为甲流。

  家属反映，以往老人用常规抗流感药，要么胃肠道反应强烈，要么疗效不佳。接诊的感染内科主任医师彭劼当机立断，启用了靶向甲流病毒PB2亚基的创新药——昂拉地韦片。“上午用药，傍晚体温就降了，不到24小时，发烧、咳嗽都明显缓解。”家属陈女士说。

  甲流多次引发全球公共卫生危机，传统药物耐药问题日益突出，临床对“强效、低耐药”新方案的需求非常强烈。昂拉地韦片正是广东多家单位历时10年联合研发的创新药，已于2025年5月获批上市。

  “昂拉地韦片针对甲流的临床数据亮眼，不仅用药安全性高，轻中度肾功能不全患者也无需调整剂量，为高危人群筑起安全屏障。”彭劼说。

  从“国外垄断”到“本土突围”，近年来，我国创新药实现跨越式发展，为脑卒中、恶性肿瘤等重大疾病患者提供了更多治疗选择。数据显示，“十四五”时期，我国共有230个创新药获批上市，实现大幅增长，其中2025年获批上市76个，本土研发占比超80%，靶向治疗、免疫治疗、抗体偶联药物（ADC）等前沿疗法不断涌现。

  坚持创新驱动，加大研发力度

  今年2月5日，我国自主研发的抗肿瘤药物斯鲁利单抗注射液被授权给日本卫材株式会社；2025年12月，口服小分子胰高血糖素样肽—1受体激动剂及含有该活性成分的产品被授权给辉瑞公司。这两款创新药的研发公司复星医药，坚持把研发放在首位，持续强化抗体、ADC、细胞治疗及小分子四大技术平台能力，加速创新技术与产品的转化落地。

  2019年以来，复星医药累计有10多款创新药获批上市，同时对外授权交易也持续发力，2025年实现对外许可及合作开发7笔，首付款合计2.61亿美元，潜在交易金额超40亿美元。

  “强大的创新产出源于持续的战略投入。”复星医药联席总裁、创新药事业部首席执行官王兴利介绍，2025年，公司创新药品相关研发投入达43.03亿元，同比增长15.98%，占制药业务研发投入的80.26%。

  创新药研发非常“烧钱”，通常投入10亿元、耗时10年，最后只有10%的成功率。近年来，创新药企在研发投入上不遗余力。创新药上市公司2025年的财报显示，研发投入占营收比大多在15%以上，有的甚至超过25%。

  创新药研发离不开研发人员攻坚克难和政策有力护航。

  先声药业研发团队历经10年攻关，克服制备工艺等重重难题，才完成了依达拉奉右莰醇舌下片的研发，该药还获得了美国食品药品监督管理局“突破性疗法”认定。

  广东省药监局将昂拉地韦片的研发项目列入重点支持清单，开通“优先审评+研审联动”绿色通道，大幅压缩上市周期。此外，广东省重点领域研发计划专项经费给予研发支持，广州市、黄埔区还配套了资金与产业政策。

  为了促进创新药研发上市，国家药监局持续推进药品审评审批制度改革。国家药监局药品注册管理司有关负责人介绍，国家药监局设立了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批4个加快通道，制定完善相关政策法规和指导原则，建立起从研发前端到审评末端的全流程加快创新药上市机制。“十四五”时期，累计纳入突破性治疗药物程序369件，143个药品注册申请（按适应症计）附条件批准上市，554件药品注册申请纳入优先审评审批程序。

  强化质量管控，确保安全有效

  创新药加速上市，如何保障质量和安全性是社会关心的话题。清华大学药学院研究员、博士生导师杨悦说，确保创新药疗效好，关键在于落实全过程质量管理责任，从研发审批到获批上市再到临床使用，每一个环节的质量管理都不能放松。

  安全有效是创新药的生命。2025年12月，北京诺诚健华医药科技有限公司申报的1类创新药佐来曲替尼片，通过国家药监局的优先审评审批程序，附条件批准上市，为肺癌、脑转移肿瘤、甲状腺癌等患者带来新的治疗选择。诺诚健华有关负责人表示，公司建立全流程高质量管理体系，严守药品安全底线，努力保障每一款创新药安全有效、质量合规。

  “为让患者用上‘放心药’，我们从研发到生产、运输构建了全生命周期质量管控体系。”众生睿创总裁李海军介绍，昂拉地韦片经充分稳定性研究，保质期达3年，作为普通片剂无需特殊冷链，运输便捷安全；生产环节执行严格标准，确保批次间药效统一、质量稳定。

  以制度改革促进创新药质量提升。2019年，我国正式建立上市许可持有人制度，药品上市许可持有人依法对药品研制、生产、经营、使用全过程中的安全性、有效性和质量可控性负责。这提高了对创新药企的质量管理能力要求，进一步强化了企业的主体责任意识。

  强化创新药上市前监管。国家药监局建立了科学、公开、公正并持续改进的药品审评质量管理规范，审评决策过程中充分发挥多学科平行审评、专业审评会、综合审评会、专家咨询委员会等决策机制的作用。聚焦药物研发前沿领域和临床实际需要，发布覆盖多种药品多个环节的技术指导原则。此外，在创新药研发的临床试验等关键阶段，指导企业研发过程中的试验设计科学、保障数据真实有效，有利于评价药物的安全性和有效性。

  加强创新药上市后监管。国家药监局药品监督管理司负责人介绍，严格落实“四个最严”要求，国家药监局持续加强创新药上市后监管，全力保障创新药质量持续稳定、安全可控，强化全链条、跨区域协同监管。同时，做好创新药监测评价，加强对创新药持有人上市后药物警戒工作的指导等。（记者 申少铁 尹晓宇 姜晓丹）